הצלחה בטיפול ביולוגי בנוירובלסטומה בסיכון גבוה בתרופה בשם נקסיטמאב (Naxitamab) – מאמר מדעי

מה מטרת המחקר?

בדיקת יעילות ובטיחות של נקסיטמאב כטיפול יחיד (תמיד יחד עם GM-CSF שמעודד יצירת תאים לבנים ומעלה פעילות הנוגדן כנגד תאי הגידול) בתת אוכלוסיה נוספת של חולים עם נוירובלסטומה עמידה לטיפולים המקובלים.

מה שיטות המחקר?

התרופה נבדקה באוכלוסיית אנשים, בעיקר ילדים מטבע הדברים, עם נוירובלסטומה בדרגת סיכון גבוהה עם מחלה עמידה או חוזרת בעצמות או במח העצם.

התרופה ניתנה בעירוי תוך ורידי, בצורת שלוש מנות כאשר כל מנה במרחק של יומיים מאחת לשנייה, פעם בחודש. זאת במקביל למשטר טיפולי ב-GM-CSF עד להוכחת תגובה לטיפול ואז למשך 5 סבבים נוספים.

מהן תוצאות המחקר – האם נקסיטמאב נמצא כיעיל?

למחקר גויסו 74 מטופלים. 

הנתונים לגבי יעילות – תגובה לטיפול נצפתה בכ- 50% מהמטופלים, בממוצע אחרי שני סבבים של טיפול. הישרדות לאחר שנה הייתה ב-93%. כמות הסבבים הממוצעת הייתה 7. אני שוב מזכיר שמדובר באוכלוסיית חולים עם מחלה קשה מראש.

הנתונים לגבי בטיחות – תופעות הלוואי השכיחות היו תת לחץ דם (58%) סביב מתן התרופה וכאב (54%). רוב תופעות הלוואי חלפו תוך זמן קצר וכאמור היו קשורות לעירוי התרופה. 

אז מה המסקנות?

אני תמיד אוהב להתחיל את הדיון ובהמשך המסקנות בלעבור על מגבלות המחקר.

אז נזכור כמובן שזהו מחקר עם זרוע אחד ללא השוואה לטיפול אחר. מאידך, במחלה עמידה לטיפול עם שכיחות מוגבלת, יהיה זה כמעט בלתי אפשרי לבצע מחקר בין שתי תרופות בצורה רנדומלית ראש בראש.

המגבלה השנייה היא תת האוכלוסיה המאוד ספציפית שנבדקה במחקר, רובם ילדים עם מחלה בסיכון גבוה עמידה או חוזרת. מאידך, זו בדיוק האוכלוסיה לה אנחנו צריכים למצוא טיפולים נוספים מעבר לאלה הקיימים. 

אז נכון שזו תרופה מאוד נישתית, אבל המחקר מדגים שבתחום שלה היא יכולה לעשות מיני מהפכה, ולהעלות הישרדות של ילדים חולים במחלה סופר קשה.

אני מניח שמסקנות המחקר ידועות לאונקולוגים אשר מטפלים במחלה ועלינו להיות גאים שהיא בסל הבריאות בישראל, שלא כמו בכל ארצות העולם, לאותם ילדים שזקוקים לה.

ונהיה קשובים לעובדה שהתחום הזה, של אימונותרפיה וטיפול בנוגדנים, עושה מהפכה בתחומים רפואיים שונים, מראומטולוגיה ועד אונקולוגיה.